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「由於該藥物使用的反義寡核苷酸不易透過血腦屏障，因此僅能鞘內給葯。病人每次都要進行腰椎穿刺注射給葯，每次注射能夠維持三個月，我覺得我們應該在給藥方式上更有追求一點，更替病人著想一點。」

唐缺將這些內容娓娓道來，解釋得一清二楚，通俗易懂。

「而我，最喜歡征服這樣的對手，挑戰最高的難度。」

「三種上市藥物，渤健的藥物已經進入醫保，價格也降下來了，我們沒必要狙擊。」

人人如龍，是每個華夏人的理想。

「呵呵呵。」大家發出一陣善意的笑聲。

病人覺得生命權是凌駕于萬事萬物之上的，為了自己的生命，他們有權採取任何手段來獲得治療的藥物，甚至有病人覺得天賦人權裏面也有一樣是健康權，不論窮富貴賤，如果自己買不起，對不起，不是他的問題，是這個社會的問題。

「好了，不是讓你們去做慈善，所以不用這麼激動，研究出的藥物不能賣錢，老闆肯定要砍死我。」

「一旦SMN1基因功能失常，可導致患者無法生成足夠的SMN，進而影響患者的運動，呼吸，吞咽以及脾臟，心臟，胰腺等多器官，甚至威脅患者生命。」

但是，無m.hetubook.com.com論如何，這個意義都不會僅僅是純粹的金錢。

「它要按照患者體重給出劑量，而且需要一直不停服用藥物，這對製藥公司來說算是一種最理想的藥物了，患者就像一顆搖錢樹，源源不斷地提供金錢。按道理說，這樣的藥物價格應該讓人們能夠承受，否則的話有什麼意義呢。」

一款藥物存在這個世界的意義是什麼，可能每個人都有自己的理解。

「當然第二種方法也很不錯，通過小分子結合劑調節SMN2基因mRNA的剪切，能夠表達正常SMN蛋白的mRNA水平，從而緩解SMA患者的癥狀。」

它來自於人，取之於人，用之於人。

「人體內有兩條可以生成SMN蛋白的基因，分別是SMN1基因和SMN2基因，但SMN1基因佔主導作用，SMN2基因僅產生約10％的少量SMN蛋白。」

「畢竟能賣這麼貴，又死撐著不肯降價，必然有其過人之處。」

「根據SMN蛋白水平缺失的程度，SMA可以被分為幾個類型。其中，最嚴重的I型SMA患者通常由於迅速的神經元死亡和肌肉損傷，大部分在24個月時就會去世或者需要和_圖_書永久性呼吸支持。」

掌聲比任何時候都來得更為猛烈。

也不想看到自己的成果因為價格的原因而被徹底廢棄。

畢竟，許多藥物確實古已有之，它們大多都來自大自然的懷抱，只是幾百年幾千年前偶然被人類發現了它的用途，這樣的藥物，又有誰能夠獨佔呢。

它屬於全人類。

它的最終成果，要用在人身上，才有意義。

「諾華的Z就是這樣的一種藥物，它將拷貝的SMN1基因傳遞到肌肉細胞，使得能夠產生SMN蛋白。SMN1的缺陷基因沒有被移除，可能會繼續轉錄，產生未知的下游效應。」

明珠蒙塵，寶物沉底。

「而且這款藥物也有其局限性，首先它並不能治本，主要是通過信使RNA（mRNA）上調神經元生存蛋白（SMN蛋白）的表達水平。患者需要終身服藥，而且給藥方式非常不人道。」

每個人激動得面色潮|紅一片，大聲地喝彩伴隨著掌聲響起，其中夾雜著一些口哨聲。

雖然，這個結果很資本。

「這種治療方法就是像打疫苗一樣，通過一種安全性較高的病毒載體將正確的SMN1基因導入宿主體內，從而感染運動神經元細胞，使新生細胞能夠產和-圖-書生SMN蛋白。只需要一針，患者體內就能源源不斷地產生SMN蛋白，從某種意義上治愈此病。」

「理論上講，SMN1基因替代療法是治療脊髓性肌萎縮症最合理，最有效的方法之一，其優勢在於僅通過單次靜脈注射即可獲得臨床療效。」

每個人都明白了自己的目標和努力方向。

「它這麼一款終身服藥的藥物，誰給它勇氣賣這麼貴？難道不明白細水長流的道理，就這麼要竭澤而漁嗎？」

如果科研人員能做主，他可能更想把這個藥物的價格降低到患者能夠用得起的程度。

「這種囂張的氣焰我最看不慣，接下來，我們就要雙管齊下，從這兩種方案入手，搞出自己的獨門藥物來。」

它的重要研究，要進行臨床試驗，用在人身上，才能得到驗證，才有用處。

也許他們想要在真理的海洋中暢遊，也許他們想要流芳百世的盛名，也許他們想要獲得同行和大眾的認可，也許他們想要名利的皇冠加冕。

如今，在三清，他們找到了相同的信念，為了同一個理想而聚集在一起。

「第二種就是針對SMN2基因，通過促進患者體內SMN2的正常表達來實現SMN蛋白的製造。這就是羅氏的口和*圖*書服液E葯。」

豈能不為之靈魂顫慄，心神動蕩。

雷鳴般的掌聲一波又一波地響起，不間斷的強烈聲波四處激蕩，彷彿要將高高的天花板掀飛。

當一個科學家的成果，無法被人使用，也就失去了存在的意義，它就只能如同一片落葉般，被風吹走，消失在歷史的塵埃里。

「眾所周知，脊髓性肌萎縮症（SMA）是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，也是嬰兒死亡的主要遺傳原因。其發病根源在於一種被稱為運動神經元生存蛋白（SMN）的缺失或失常。」

這是人類的損失，也是科研力量的浪費。

每個人只能看到它其中一面，因此有了自己的解釋。

它的基礎原理和發現，都是來源於對人體的探索。

科學家覺得這是大自然賜予人類的隗寶，是屬於全人類的，當然不是每個人都有辦法獲得它，就像種田才能有收穫一樣，獲得藥物也需要付出代價，但絕不是讓人遙不可及的存在。

一款藥物就如同它的分子模型一樣，擁有著複雜的三維結構，每一面都不一樣。

「所以還是看看其他兩款天價葯的治療方法和分子作用機制吧。」

就像那款上市四年，只賣出去一份的基因治療藥物，它最終的結果是入不敷出httｐs://m.hｅｔuｂoｏk•ｃｏm•ｃｏｍ，黯然退市。

無論如何，此刻，在三清的生物實驗室，當唐缺說出了自己的心聲。

「畢竟它不像諾華的Z葯那樣一了百了，永絕後患，起碼人家打了一針就治好了病，貴一點也有自己的道理。」

這當然是任何科研人員都不想見到的結果。

不放過一個病人，也是華夏醫藥人的理想。

唐缺猛地拍了下手，現場頓時肅靜下來。

而華夏，自古以來就有民為天的傳統，每個生長於這片土壤上的人，心中總有悲天憫人的情懷存在。

科技發展到現在，技術的發展越發迅速，但是醫藥有自己的獨特性。

每個科研學者，也都會深思自己工作的意義所在。

「根據致病機理，SMA的治療方案有兩條不同的路徑。其一是針對SMN1基因，直接通過載體將能夠編碼正常SMN1的基因導入，也就是諾華的Z葯所採用的基因療法。」

說出了那句震耳發聵的話：藥物如果沒人用得起就失去了存在的意義。

醫藥公司覺得藥物的存在是自己的成果，是一顆搖錢樹，要儘可能地榨出最大的利潤。

「接下來分析一下諾華這款1400萬人民幣的天價葯和羅氏的口服天價葯。」

簡直就是把嚴肅的工作場所，當成了追星的娛樂室。